从1132天到57天 46款获批药品涵盖肿瘤等多个治疗领域

从1132天到57天

46款获批药品涵盖肿瘤、遗传代谢性疾病、皮肤疾病、呼吸系统疾病等多个治疗领域

药品是治病救人不可或缺的有力武器，国内一些患者却面临“境外有药，境内无药可用”的局面。3月29日，国家卫健委就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见，国内无注册上市、无企业生产或短时期内无法恢复生产的境外已上市临床急需少量药品，将可以通过“特殊进口通道”进入国内。

此前，国家药监局通过发布三批临床急需境外新药名单，加速引进境外新药。新京报记者依据丁香园Insight数据库统计，自2018年11月发布第一批临床急需境外新药正式名单至今，三批名单中的73个品种，已经有46个获批，平均获批时长321天，最短获批时长仅为57天。

从临床需求出发，“按需引进”

2021年7月以来，各地病友陆续反映，氯巴占被海关查扣，大量癫痫患儿面临断药危机。氯巴占尚未在我国上市，一些患儿家长只能通过海淘或代购求取孩子的“救命药”。“氯巴占事件”的发生，再次引发社会对代购进口药以及“境外有药，境内无药可用”现象的关注，也引起政府部门的重视。3月29日，国家卫健委就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》(以下统称为《方案》)公开征求意见。

其实，在《方案》公开征求意见前，国家药监局、地方药监局、医疗机构及公益组织已经进行探索。2020年11月20日，全球首个获批治疗早衰症的药物洛那法尼(lonafarnib)在美国获批上市。浙江大学医学院附属儿童医院(简称“浙大儿院”)与蔻德罕见病中心开展政策调研，进行医学伦理、法律规范、用药安全等多方面反复论证，并向浙江省卫健委和浙江省药监局咨询，最后由浙大儿院向国家药监局提交临床急需进口洛那法尼的申请。2021年6月18日，国家药监局综合司就浙江省药监局提交的申请下发回复函，同意浙大儿院进口洛那法尼。

此次征求意见的《方案》，同样是由医疗机构提出临时进口申请，并提交相关材料，拿到复函后，医疗机构便可依据复函向口岸药品监督管理部门申请办理《进口药品通关单》，此类进口药品，无需进行口岸检验，由医疗机构、经营企业依法对临时进口药品承担风险责任。

“面对患者的临床需求，政府积极出台政策是件好事。”蔻德罕见病中心创始人、主任黄如方表示，监管之外(即国外上市，国内未上市)的药物，很多患者不管是通过代购还是其他方式，其实一直都在使用。一旦出问题，对于监管机构而言，存在一定的压力，同时也造成了市场的混乱。所以《方案》更大的意义在于，能在解决一些临床急需药品引进的过程中发挥重要作用。由医疗机构提出申请，患者的需求可以和临床医生进行对接。而医生对于药物的安全性、有效性等都非常了解，所以由医疗机构提出申请，会是一个解决思路。

黄如方也指出，《方案》的落地执行可能会遇到问题，因为主动申报意味着要承担责任，医疗机构是否有意愿去推动是个问题，具体执行时还需要再观察效果。

46款药平均审批时长不到一年

为满足百姓的用药需求，我国不断深化药品审评审批制度改革，加快新药上市。浦银国际证券研报中的一组数据显示，2021年CDE新药审批时长中位数为412天，较2020年477天有所下降。近五年，中位审批时长为400-450天，相比2012-2016年平均679天明显缩短。

2018年5月，国家药监局会同国家卫健委发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》，大幅简化境外上市新药审批程序。2018年8月，国家药监局药品审评中心(CDE)发布《关于征求境外已上市临床急需新药名单意见的通知》，自此开始，先后发布三批名单，合计共有73个品种被纳入。

在临床急需境外新药上市的系列政策措施落实之下，新药审批法定时限与发达国家接近，境外新药国内上市进程持续提速。新京报记者根据丁香园Insight数据库盘点，三批临床急需境外新药名单73个品种中，已经有46个品种获批，占比达63.01%，平均获批时长321天，涵盖肿瘤、遗传代谢性疾病、皮肤疾病、呼吸系统疾病等十余个治疗领域，用时最短的仅为57天。

以目前关注度较高的肿瘤治疗领域(包括血液系统恶性肿瘤)来看，共有6款产品获批引进，全部被纳入优先审评审批，平均审批时长217天，最短的为磷酸索尼德吉胶囊，审批时长151天。磷酸索尼德吉于2015年在美国获得加速批准上市，2016年12月，印度太阳药业以1.75亿美元从诺华获得该药全球权益。2021年2月19日，磷酸索尼德吉在国内的上市申请获受理，2021年3月便被纳入优先审评审批，2021年7月便获批进口，用于治疗基底细胞癌。

“临床急需境外新药名单相当于列出了欢迎清单，欢迎境外新药进入中国，解决中国患者的治疗需求，宏观政策是积极开放的，很有力度。”黄如方也遗憾地表示，第四批名单迟迟没有发布，而全球还有很多获批上市的新药。没有持续更新的原因，目前尚不明确。

除加快境外新药的审评审批之外，2013年2月28日由国务院批准设立的海南博鳌国际医疗旅游先行区，通过国家赋予的“国九条”和《关于支持建设博鳌乐城国际医疗旅游先行区的实施方案》等先行先试政策，已经成为国际药械企业进入中国市场最主要的通道，初步实现了医疗技术、设备、药品与国际先进水平“三同步”。

新京报记者 王卡拉 张秀兰 【编辑:房家梁】